en: It makes it possible to treat not only those major genetic diseases such as cystic fibrosis and myopathy, but also certain rare diseases, the so-called orphan diseases.
el: Επιτρέπει τη θεραπεία των σοβαρών γενετικών προβλημάτων όπως η βλεννογλοιοείδωση και η μυοπάθεια αλλά και τη θεραπεία των σπάνιων, των λεγόμενων ορφανών ασθενειών.